DASAR TERAPI GEN.

(1)

DASAR TERAPI GEN

Oleh

DR. HASNAR HASJIM

(2)

DEFINISI



Terapi gen

_{adalah suatu tehnik}_{adalah suatu tehnik}

untuk memperbaiki gen yang cacat/

rusak sehingga dapat menimbulkan

penyakit

 Clinical trial terapi gen sudah dimulai Clinical trial terapi gen sudah dimulai sejak tahun 1990

(3)

 Gen itu terdapat dalam kromosom Gen itu terdapat dalam kromosom

merupakan dasar fungsional dan fisik

dari keturunan

 Perintahnya berupa sandi untuk Perintahnya berupa sandi untuk

membuat protein pada struktur seluler.

 Bila terjadi perubahan dari gen, maka Bila terjadi perubahan dari gen, maka

protein yang terbentuk tidak lagi dapat

melakukan fungsi yang normal,

sehingga akan menimbulkan kelainan

genetik

(4)

 Selama ini obat dibuat dari tumbuh2an, Selama ini obat dibuat dari tumbuh2an,

hewan dan dari bahan kimia hewan dan dari bahan kimia

 Para ilmuwan sekarang sudah dapat Para ilmuwan sekarang sudah dapat

menentukan gen yang dapat menimbulkan menentukan gen yang dapat menimbulkan

penyakit/kelainan . Dan sedang dipelajari pula penyakit/kelainan . Dan sedang dipelajari pula bagaimana cara memperbaiki atau mengganti bagaimana cara memperbaiki atau mengganti

gen tersebut, dengan menggunakan bakteri, gen tersebut, dengan menggunakan bakteri,

virus yang sudah dimodifikasi secara genetik , virus yang sudah dimodifikasi secara genetik ,

dan dipakai sebagai obat bahkan dapat dan dipakai sebagai obat bahkan dapat

(5)

Usaha para peneliti untuk

memperbaiki gen yang cacat

 1. 1. Memasukkan gen yang normal Memasukkan gen yang normal

kedalam lokasi non spesifik diantara

genom untuk pengganti gen yang tidak

berfungsi

 2. Gen yang cacat diganti dengan gen 2. Gen yang cacat diganti dengan gen

yang normal melalui rekombinasi

homolugus

 3. 3. Gen yang cacat diperbaiki dengan Gen yang cacat diperbaiki dengan

mutasi balik yang selektif sehingga gen

kembali ke fungsi yang normal

(6)

Terapi gen adalah tehnik untuk

mengoreksi gen yang cacat yang

bertanggung jawab terhadap suatu

penyakit

Misalnya untuk mencegah kematian

dengan penyakit kanker

(7)

Pengobatan dengan gen terapi

meliputi

 1. Imunoterapi1. Imunoterapi

 2. Viro onkolitik 2. Viro onkolitik

(8)

 1. 1. IMUNOTERAPIIMUNOTERAPI

Menggunakan sel yang telah

dimodifikasi secara genetik dari

partikel virus untuk menstimulir

sistem imun tubuh sehingga mampu

mengalahkan keganasan sel kanker

(9)

 2. 2. VIRO ONKOLITIKVIRO ONKOLITIK

Menggunakan partikel sel virus yang

bereplikasi didalam sel kanker dan

menyebabkan sel kanker menjadi

mati.

(10)

 3. 3. TRANSFER GENTRANSFER GEN

Tehnik ini relatif baru, dengan cara

memperkenalkan gen 2 baru yang

dimasukan kedalam sel kanker atau

mengelilingi jaringan kanker

sehingga dapat menghentikan

pertumbuhan dan menghancurkan

sel kanker

(11)

 KERJA TERAPI GENKERJA TERAPI GEN

Dalam terapi gen ini kita memerlukan

satu molekul yang berfungsi sebagai

karier disebut sebagai vektor . Vektor

inilah yang membawa gen /DNA yang

normal ke sel target pasien , dan yang

biasa dipakai sebagai vektor adalah

virus yang telah diubah secara

genetik.

(12)

BEBERAPA JENIS VIRUS YANG

DIGUNAKAN UNTUK TERAPI

GEN

 1.1. Retro virusRetro virus

Golongan virus yang dapat membuat

rantai ganda DNA dari genomnya dan

disatukan dengan kromosom sel inangnya

mis: HIV (human defisiensi virus)

 2.2. Adeno virusAdeno virus

Golongan virus dengan rantai DNA

gandanya dapat menyebabkan infeksi

pada saluran pernapasan, saluran

pencenaan dan menimbulkan kematian

(13)

 3.Adeno-assosiated virus3.Adeno-assosiated virus..

Virusnya kecil mempunyai single

strandid DNA dan dapat memasukan

material genetik di tempat spesifik

pada kromosom 19.

pada kromosom 19.  4. Herpes simpleks4. Herpes simpleks

Golongan virus dengan rantai ganda

DNA yang menginfeksi sebagian dari

sel seperti sel neuron

(14)

Kendala terapi gen

 1. 1. Terapi gen akan efektif bila gangguan Terapi gen akan efektif bila gangguan

terjadi pada gen tunggal

 2. 2. Virus yang berfungsi sebagai vektor , Virus yang berfungsi sebagai vektor ,

dalam tubuh manusia bisa berubah sifatnya

sehingga menimbulkan penyakit

 3. 3. Masih banyak terapi gen yang Masih banyak terapi gen yang

keberhasilannya pendek sehingga perlu

diulang

 4. Sistem imun tubuh akan mengurangi 4. Sistem imun tubuh akan mengurangi

efek terapi gen . Begitu pula terapi gen efek terapi gen . Begitu pula terapi gen

(15)